Takip Edin

Bilim

GEN TEDAVİ

Yayınlanma tarihi

-

OKUMA ZAMANI: 2 dakika

Gen tedavisi, kalıtsal hastalıkların iyileştirilmesinde kullanılmak üzere geliştirilen yöntemlere denir. Rekombinant DNA teknolojisinin, insan genom projesinin ve moleküler biyolojideki hızlı gelişmelerin genetik ve diğer hastalıkların tedavisinde gelecek yıllarda ışık olacağı açıktır. Genetik  hastalıklar, diğer edinsel hastalıklardan farklı olarak; sadece hastanın değil ailenin diğer bireylerinin de risklerinin, araştırılması ve bilgilendirilmesi gereklidir.

 

GEN TEDAVİ

Gen tedavisi. tedavi amaçlı olarak hücreye bir genin aktarılmasıdır. tedavinin amacı ise, mutant fenotopi düzelterek hastanın iyileştirilmesidir.

Germ  hücrelerine gen kopyasının aktarılması (Germinal genoterapi);  yeni mutasyon, yaratma riski taşıdığı ve oluşan mutasyonun da yeni kuşaklara aktarılma riski olduğu için; etik olarak uygun bulunmamaktadır. Tedavi için, normal genin somatik hücreye aktarılması gerekmektedir. Bu gen aktarımı iki yöntem sonrasında uygulanmaktadır.

  1. Ex vivo yöntemi bu yöntemde kültürde üretilen hücrelere gen transfer edilir ve daha sonra hastaya verilir. immun cevap ortaya çıkmaması için, genellikle otolog hücreler tercih edilmektedir .
  2. İn vivo yönteminde ise;  genlerin direkt olarak dokulara transfer edildiği yöntem hücrelerin kolay kültüre edilemeyeceği durumlarda tercih edilmektedir. Bu yöntem, viral vektörler veya direkt DNA’nın transfer edilmesinde kullanılan yöntemdir.

Etik ve Etkili Bir Gen Tedavisi İçin;

  1. İlgili gen lokusunun, moleküler patolojisinin ve hastalığın biyokimyasal temelinin bilinmesi,
  2. Hastalığın şiddetinin ağır ve diğer tedavi yöntemlerine göre risk /yarar oranın yüksek olması, iyi bir hedef hücrenin veya dokunun bulunması.
  3. Genin yapısı, kullanılacak vektör ve hedef hücrenin uygun olduğunun, kültüre edilmiş hücrelerde ve hayvan deneyleri ile gösterilmiş olması gerekir.
  4. İlgili gen lokusunun, moleküler patolojisinin ve hastalığın biyokimyasal temelinin bilinmesi.

ön koşullarının bilinmesi ve yerine getirilmesi gereklidir.

Gen tedavisinde, gen transferi iki şekilde yapılmaktadır. Biri virüs aracılı gen transferidir ki, burada virüs vektör; yani geni taşıyan aracıdır. Bu şekildeki transfere transdüksiyon denilmektedir. Diğeri ise virüs kullanılmadan yapılan yani  transfeksiyon olarak adlandırılan yöntemdir. Transfer sonucu gen kromozomlara entegre olabilir ya da ekstra kromozomal olarak kalır.

Genetik tedavide üç temel risk;

  1. Hastanın vektöre veya transfer edilen gene olumsuz reaksiyon vermesi
  2. Transfer edilen genin hastanın DNA’sına entegre olarak bir protoonkogeni aktive etmesi ya da herhangi bir tümör baskılayıcı genin yapısını bozarak kansere yol açması
  3. Yerleştirilen genin çok temel bir genin yapısını bozması ve hücrenin yaşamını sonlandırmasıdır.

 

KAYNAKCA

Hastalık ve Gen Tedavisi Doç. Dr. Mehmet Ali ERGÜN Meslek İçi Sürekli Eğitim Dergisi Sayı 1920 Mayıs 2007 sy.26

 

Yorum Yaz

Yorum Yaz

E-posta hesabınız yayımlanmayacak. Gerekli alanlar * ile işaretlenmişlerdir